En Resumen
- Un estudio sugiere que gantenerumab podría retrasar el Alzheimer en pacientes con predisposición genética.
- El fármaco mostró una reducción del 50% en el deterioro cognitivo en quienes lo tomaron por más tiempo.
- Roche abandonó su desarrollo en 2022 tras fallar en ensayos con pacientes sintomáticos.
Un fármaco experimental podría potencialmente retrasar la aparición de los síntomas del Alzheimer en personas genéticamente destinadas a desarrollar la enfermedad a una edad temprana, según informaron esta semana investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington.
Los hallazgos, publicados en The Lancet Neurology, sugieren que el gantenerumab —un anticuerpo que ataca las placas de proteína beta-amiloide en el cerebro— podría reducir el riesgo de deterioro cognitivo hasta en un 50% en pacientes que recibieron el tratamiento durante más tiempo.
"Todos los participantes en este estudio estaban destinados a desarrollar la enfermedad de Alzheimer y algunos de ellos aún no lo han hecho", afirmó en un comunicado de la universidad el autor principal Randall J. Bateman, profesor de neurología en WashU Medicine. "Todavía no sabemos cuánto tiempo permanecerán sin síntomas —tal vez unos pocos años o quizás décadas".
La investigación se centró en personas con DIAD, una rara condición genética que prácticamente garantiza el desarrollo de demencia entre los 30 y 50 años de edad. El estudio siguió a 73 participantes que recibieron gantenerumab como parte del estudio de extensión de etiqueta abierta de la Unidad de Ensayos de la Red de Alzheimer de Herencia Dominante (DIAN-TU).
Cómo funciona el gantenerumab
Para el subgrupo de 22 pacientes asintomáticos que recibieron gantenerumab durante más tiempo —con un promedio de aproximadamente ocho años de tratamiento— la aparente reducción del riesgo fue más pronunciada. El estudio se suma a un creciente conjunto de evidencias que respaldan estrategias de intervención temprana en la patología del Alzheimer y destaca la importancia de los enfoques preventivos en poblaciones con enfermedad de Alzheimer de herencia dominante (DIAD), pero los investigadores advirtieron que un tamaño de muestra tan pequeño significa que estos resultados, aunque prometedores, requieren confirmación adicional.
El fármaco funciona atacando la beta amiloide, una de las dos proteínas que se cree impulsan la progresión del Alzheimer. En los cerebros afectados, versiones mal plegadas de esta proteína se acumulan formando placas que dañan el tejido cerebral. El gantenerumab ayuda a descomponer estas placas y evita que se formen nuevas.
"Estos emocionantes hallazgos preliminares apuntan muy claramente al papel potencial de la reducción de beta amiloide en la prevención de la enfermedad de Alzheimer", afirmó Maria C. Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer, en declaraciones compartidas con Eurekalert.
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El gantenerumab no es nuevo. El fármaco fracasó previamente en ensayos más amplios que lo probaron en personas que ya experimentaban síntomas de Alzheimer, lo que llevó a la compañía farmacéutica Roche a abandonar su desarrollo a finales de 2022. Pero los nuevos hallazgos sugieren que el momento podría ser crucial —quizás el fármaco necesite ser administrado años antes de que aparezcan los síntomas para ser verdaderamente eficaz.
El estudio enfrentó limitaciones significativas. Muchos participantes no pudieron completar el período completo de extensión de tres años después de que Roche retirara el apoyo al fármaco. La reducción en el deterioro cognitivo para el grupo general no fue estadísticamente significativa, posiblemente debido al pequeño número de participantes.
Además, casi el 30% de los participantes desarrollaron anomalías de imagen relacionadas con amiloide (ARIA), marcadores de inflamación o sangrado cerebral que son efectos secundarios conocidos de los fármacos anti-amiloide. Dos pacientes experimentaron casos graves que requirieron detener el tratamiento, aunque finalmente se recuperaron.
En general, no se produjeron eventos potencialmente mortales ni muertes durante el estudio.
Otros estudios muestran resultados prometedores
El enfoque del gantenerumab no es el único tratamiento novedoso contra el Alzheimer que está causando revuelo. Como informó Decrypt previamente, investigadores chinos publicaron recientemente resultados de un procedimiento quirúrgico experimental destinado a mejorar el sistema de eliminación de desechos del cerebro.
Su estudio describe una operación de "derivación cervical" que conecta los vasos linfáticos del cuello con las venas, creando nuevas vías para eliminar proteínas tóxicas —ayudando a reducir los efectos del Alzheimer en lugar de prevenirlo.
Cirugía Innovadora para el Alzheimer Muestra 'Resultados Prometedores': Científicos Chinos
Investigadores chinos han reportado resultados iniciales de un procedimiento quirúrgico experimental que, según dicen, busca abordar la enfermedad de Alzheimer mediante la manipulación de los sistemas de limpieza de desechos del cerebro. Los hallazgos publicados en General Psychiatry, detallan los resultados de lo que el equipo describe como una operación de "derivación cervical" realizada en un paciente con Alzheimer que logró lo que los investigadores describen como resultados "prometedores"....
Un paciente mostró modestas mejoras cognitivas después del procedimiento, con puntuaciones en pruebas que mejoraron en múltiples medidas. "La memoria de mi madre se está estabilizando y mejorando, y es capaz de completar las tareas domésticas todos los días", dijo la hija del paciente a los investigadores cuatro meses después de la cirugía.
La Universidad de Washington está realizando actualmente ensayos adicionales de prevención a través de su Unidad de Ensayos de la Red de Alzheimer de Herencia Dominante, probando fármacos anti-amiloide aprobados y experimentales más nuevos que podrían mostrar beneficios aún más fuertes que el gantenerumab. Muchos pacientes del estudio de extensión original fueron cambiados a otro fármaco llamado lecanemab —que se ha descubierto que reduce la degradación cerebral causada por el Alzheimer— aunque los datos de esta fase aún no han sido analizados.
Si bien estos hallazgos marcan un progreso potencial, representan evidencia temprana en lugar de prueba definitiva de que los fármacos anti-amiloide pueden prevenir el Alzheimer cuando se administran con suficiente antelación. Los investigadores enfatizaron que la confirmación requerirá estudios más grandes y a más largo plazo diseñados específicamente para probar este enfoque preventivo.
Editado por James Rubin
